脱氧氮杂胞苷
5-Aza-2'-deoxycytidine
脱氧氮杂胞苷为己知最强的DNA甲基化特异性抑制剂，阻断DNA甲基化可导致基因激活及诱导细胞分化。本品在体外有明显细胞毒作用，对L1210的细胞毒作用可为胸苷所加强；因胸苷可使本品掺入DNA的量增加，从而增强本品对DNA甲基化的抑制作用。实验证明，本品可刺激人红白血病K－562细胞株在形态上的分化及血红蛋白含量增加。体内实验证明，本品可抑制L1210白血病及小鼠乳腺癌的生长，并可加强顺铂的抗肿瘤作用。细胞动力学研究证明，本品为S期周期特异性药物。
本品注射给药后，很快自血中消除，t1/2为10～35min，表现分布容积为0.45～0.85L/kg，总清除率为126mL·min-1·Kg-1，可通透血脑屏障，在脑脊液中可达细胞毒浓度。在人肝中受腺苷脱氨酶的催化，变为无细胞毒性的5-氮杂脱氧尿苷，未代谢物从尿道外排不足1％。
本品对急性非淋巴细胞白血病及慢性粒细胞白血病急性变有一定疗效，用量为500mg/m2。静脉滴注24h，连用3d。以小剂量给急性粒细胞白血病（30-60mg/m2）、骨髓增生不良综合征（15～30mg/m2）病人作为分化治疗，有效率为37％，中位有效期为14周；有效病例的中位生存期为26周；对经阿糖胞苷冶疗的急性粒细胞性白血病复发病例，本品仍可奏效。
本品的主要不良反应为白细胞及血小板减少，轻中度恶心、呕吐。大剂量时可引起神经毒性，主要表现为嗜睡、失语、偏瘫，但停药后均可恢复。